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小核酸药物开启生物制药新纪元

小核酸药物正在引领生物制药的新时代,为那些传统疗法无法治疗的疾病提供突破性的治疗手段。 

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关于小核酸药物

小核酸是指包括小干扰核酸(siRNA)、反义核酸(ASO)、微小RNA(miRNA)和核酸适配体(Aptamer)的寡核苷酸分子。小核酸药物由核苷酸组成,是与小分子药物、抗体药物完全不同的全新药物类别。已经有多款小核酸药物在全球上市,太阳集团城tyc33455cc主要研发小核酸药物。 

为了使siRNA选择性干扰病变组织的靶基因mRNA,而不影响正常组织的生理功能,需通过递送系统突破靶向瓶颈,稳定化修饰技术可以实现siRNA更低的起效剂量和更长的药物活性。公司长期专注于小核酸递送技术和修饰技术的创新,已掌握多项拥有自主知识产权的技术平台。 

siRNA

siRNA是一类双链的短RNA分子,能够结合AGO蛋白组装成RNA诱导沉默复合体(RISC),其中一条链(Passenger Strand)被降解,另一条链(Guide Strand)通过碱基互补配对原则结合并切割降解靶基因的信使核酸(mRNA)、阻断靶蛋白的表达,从而达到治疗相关疾病的目的。siRNA抑制蛋白表达的机制称为核酸干扰(RNA interference),其发现被授予2006年诺贝尔生理和医学奖。相关工作被《科学》杂志评为2001年全球十大科学进展和2002年全球十大科学进展之首。

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